Chỉnh sửa gene để tạo 'siêu khỉ' kháng HIV

Năm 2008, Timothy Ray Brown trở thành người đầu tiên khỏi HIV. Trước đó một năm, anh được cấy ghép tủy xương để điều trị bệnh bạch cầu. Trong phẫu thuật cấy ghép tủy xương, bệnh nhân được truyền tế bào gốc máu từ người hiến tặng. Những tế bào này sẽ tiến vào tủy xương và tạo ra các tế bào hồng cầu mới khỏe mạnh. Trong trường hợp của Brown, người hiến tặng có một đột biến di truyền hiếm gặp ở gene gọi là CCR5, có thể ngăn chặn hiệu quả HIV xâm nhập vào tế bào. Với những tế bào gốc này trong cơ thể, Brown trở nên miễn dịch với HIV.Nhiều năm sau khi nhận điều trị và ngừng dùng thuốc kháng virus, các bác sĩ không còn phát hiện HIV trong máu của Brown. Năm 2019, bệnh nhân HIV thứ hai dường như cũng khỏi bệnh sau khi tiếp nhận điều trị tương tự Brown. Hiện nay, các nhà khoa học đã chỉnh sửa thành công phôi thai của khỉ đuôi dài bằng kỹ thuật CRISPR để tạo đột biến di truyền có lợi như trong tế bào của những người hiến tặng đó, theo nghiên cứu công bố trên tạp chí Scientific Reports. Họ muốn sử dụng phôi thai đã chỉnh sửa để nhân giống khỉ mang đột biến CCR5 nhằm nghiên cứu HIV và cách điều trị bệnh truyền nhiễm này.Đột biến xuất hiện ở gene mang tên CCR5 tồn tại nhiều nhất ở những người có dòng dõi Bắc Âu. Tuy nhiên, chỉ 1% dân số có đột biến ở cả hai bản sao của gene, một bản sao không đủ bảo vệ trước virus HIV. Ở khỉ, đột biến này cũng rất hiếm. Theo Igor Slukvin, giáo sư bệnh học và y học thí nghiệm ở Đại học Wisconsin-Madison, thành viên nhóm nghiên cứu, đột biến CCR5 hầu như không tồn tại ở khỉ, do đó ông và đồng nghiệp phải tạo ra động vật biến đổi gene. Đối với phần lớn mọi người, CCR5 tạo ra protein mà HIV sử dụng như lối vào hồng cầu. Nhưng những người mắc đột biến CCR5 không có protein này, do đó virus không thể tiếp cận tế bào và tạo thêm bản sao. Vì vậy, họ có thể miễn dịch với HIV.Gene CCR5 thu hút nhiều sự quan tâm của các nhà nghiên cứu HIV từ khi được phát hiện vào giữa thập niên 1990. CCR5 có thể liên quan tới nhiều chức năng khác trong cơ thể, nên loại bỏ gene này có thể dẫn tới hệ quả về sức khỏe. Những con khỉ mang đột biến này có thể giúp các nhà nghiên cứu tìm hiểu về tác động.Slukvin và đồng nghiệp lên kế hoạch kiểm tra phôi thai khỉ biến đổi gene để tìm các lỗi tình cờ gây ra bởi kỹ thuật CRISPR. Họ cũng muốn sử dụng khỉ đuôi dài đã chỉnh sửa gene CCR5 như vật hiến tế bào gốc cho khỉ nhiễm virus suy giảm miễn dịch (SIV). Kết quả có thể giúp nhóm nghiên cứu xác định mức độ thành công của cấy ghép điều trị HIV.Để tìm hiểu liệu các con vật có khả năng kháng HIV hay không, chúng được cho tiếp xúc với SIV, virus tương tự HIV ở khỉ. Tuy nhiên, hiện nay, nhóm nghiên cứu vẫn chưa thành công trong việc tạo ra con non còn sống mang đột biến. Họ cấy phôi thai đã chỉnh sửa vào khỉ cái, nhưng không có cá thể nào mang thai. Tương tự thụ tinh nhân tạo ở người, cấy phôi thai ở khỉ có tỷ lệ thành công rất khó dự đoán.An Khang (Theo Future Human) Trung Quốc cho ra đời loài lai lợn - khỉQuá trình nhân bản 5 con khỉ biến đổi gene ở Trung Quốc